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Futuro da saúde metabólica com entrega de fármacos seletiva aos tecidos

Startup MIT usa IA para criar shuttles proteicos que entregam RNA a tecidos específicos, com parceria com Novo Nordisk para doenças metabólicas

Founded by three MIT alumni, Gensaic is building an AI-powered discovery engine to develop protein shuttles that can deliver therapeutic molecules like RNA to specific tissues and cells in the body.
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  • A startup Gensaic, fundada por três alumni do MIT, usa IA para projetar proteínas que podem entregar RNA e outras moléculas terapêuticas a tecidos e células específicas do corpo.
  • A plataforma FORGE (Functional Optimization by Recursive Genetic Evolution) identifica as melhores estruturas proteicas por evolução dirigida para alcançar tecidos-alvo.
  • O foco inicial é em terapias metabólicas e outras condições, com entregas que já atingem tecidos como cérebro, adiposo e muscular, ampliando as possibilidades de tratamentos complexos.
  • A empresa já trabalha em parceria com Novo Nordisk, com até 354 milhões de dólares em pagamentos adiantados e por marcos por alvo terapêutico.
  • O objetivo é permitir medicamentos multifuncionais, combinando diferentes moléculas de RNA e múltiplos tecidos, para melhorar eficácia e reduzir efeitos colaterais.

Gensaic, startup criada por três alunos de MIT, desenvolve uma plataforma de entrega de moléculas terapêuticas usando design de proteínas orientado por IA. A ideia é levar RNA e outros reagentes a tecidos e células específicos do corpo, aumentando a eficácia e reduzindo efeitos colaterais.

A empresa foi fundada por Lavi Erisson, Uyanga Tsedev e Jonathan Hsu, entre 2019 e 2021, e atua no desenvolvimento de terapias para doenças metabólicas. A equipe trabalha com terapias baseadas em RNA, incluindo RNAi e saRNA, que exigem sistemas de entrega precisos.

FORGE e a entrega direcionada

A plataforma FORGE, sigla de Functional Optimization by Recursive Genetic Evolution, já avaliou mais de 500 bilhões de proteínas por meio de exibição de fagos e evolução dirigida. O objetivo é identificar scaffolds proteicos capazes de alcançar tecidos-alvo como cérebro, fígado, adiposo e músculo.

Erisson afirma que a tecnologia permite carregar múltiplas moléculas de RNA em uma única vesícula, abrindo caminho para terapias multifuncionais. A empresa já adaptou o foco para entregar siRNA e RNAi além do fígado, com potencial para várias vias biológicas.

Parcerias e metas clínicas

Gensaic mantém parceria com Novo Nordisk para doenças cardiometabólicas, com até 354 milhões de dólares em pagamentos iniciais e de marcos por alvo terapêutico. A colaboração visa acelerar a descoberta e aplicação clínica de terapias de entrega tissue-selectiva.

Segundo os cofundadores, a combinação de entrega proteica com terapias que controlam expressão gênica pode abrir novas possibilidades para tratar doenças complexas. A empresa planeja ampliar o alcance de seus sistemas de entrega para múltiplos tecidos e modalidades terapêuticas.

Contexto e visão

A equipe de MIT descreve a entrega de drogas como um obstáculo histórico para moléculas biológicas. A aposta é que a entrega precisa aumente a eficácia, reduza efeitos adversos e permita abordagens multiplexadas para indicar alvos múltiplos em tecidos diferentes.

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